En un avance científico sin precedentes, un equipo internacional liderado por investigadores de la Universidad de Tel Aviv anunció el desarrollo de una terapia génica basada en ARN capaz de detener el deterioro neuronal asociado a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El hallazgo, publicado en Nature Neuroscience, identifica un microARN cuya ausencia favorece la acumulación tóxica de la proteína TDP-43, uno de los factores clave en la parálisis progresiva que caracteriza a la enfermedad.

Según explicó el profesor Eran Perlson, cuando los científicos añadieron este microARN —conocido como microARN-126— a modelos celulares y animales de ELA, las neuronas dañadas “dejaron de degenerarse e incluso se regeneraron”. El estudio reveló que, en pacientes con ELA, los músculos producen cantidades reducidas de este microARN, lo que interrumpe la comunicación entre las fibras musculares y las neuronas motoras, y activa un proceso de daño celular en cadena.

La investigación involucró a especialistas de la Universidad de Tel Aviv, la Universidad Ben-Gurión del Néguev, el Instituto Weizmann y centros de Francia, Turquía e Italia. El equipo trabajó con tejidos de pacientes, cultivos de células madre humanas y ratones modificados genéticamente para reproducir la enfermedad. Los resultados, según expertos externos, representan un “cambio de paradigma” en la comprensión de cómo prevenir la parálisis causada por la ELA.

De acuerdo con Perlson, los descubrimientos sientan las bases para el desarrollo de una futura terapia génica que podría frenar el avance de esta enfermedad incurable, que afecta a unos 600 pacientes en Israel y provoca la muerte en un plazo de tres a cinco años desde el diagnóstico. El siguiente paso será trasladar estos avances a ensayos clínicos, con la esperanza de abrir una vía terapéutica inédita para los afectados.

Fuente: Aurora Israel